Marie Rousseau De nombreuses maladies génétiques sont causées par diverses mutations réparties sur un gène entier.
Des chercheurs du Massachusetts Typical Healthcare facility (MGH) ont récemment mis au stage une méthode optimisée qui améliore la précision de l’insertion de grands segments d’ADN dans un génome.
qui sont des outils prometteurs pour les grandes insertions d’ADN qui peuvent être facilement ciblées vers un internet site génomique souhaité through un ARN manual reprogrammable.
Cependant, dans leur état naturel. à savoir une pureté sous-optimale du produit (la fréquence à laquelle seule la séquence d’ADN prévue est insérée dans le génome) et un taux relativement élevé d’intégration non ciblée non désirée sur des websites non intentionnels. dans le génome.
Dans leurs recherches publiées dans Nature Biotechnology, une équipe dirigée par le premier auteur Connor Tou, étudiant diplômé au MIT et au MGH, et l’auteur principal Ben Kleinstiver, PhD, chercheur adjoint au Centre for Genomic Medication du MGH et professeur adjoint à Harvard Health care Faculty.
Une optimisation supplémentaire de la structure des Cast a conduit à des insertions d’ADN avec une efficacité d’intégration élevée sur les cibles génomiques prévues avec des insertions considérablement réduites sur des web-sites hors cibles indésirables.
qui est l’abréviation de Homing Endonucléase-assisted Big-sequence Integrating Forged-Elaborate.
déclare Tou.
« En combinant nos connaissances, nous avons créé des systèmes HELIX avec une spécificité d’intégration sur cible supérieure à 96 % – augmentée d’environ 50 % pour le système Solid de type sauvage naturel. Nous avons également déterminé que HELIX preserve ses propriétés avantageuses dans les cellules humaines. ”
“De moreover., dit-il.
L’étude est également co-écrite par Benno Orr.
Ce travail a été soutenu par la Countrywide Science Basis et MGH.
