Un essai précoce de thérapie par cellules souches s’avère prometteur pour le traitement de la SEP progressive

Une équipe internationale a démontré que l’injection d’un type de cellule souche dans le cerveau de patients atteints de sclérose en plaques (SEP) progressive est sûre, bien tolérée et a un effet à extended terme qui semble protéger le cerveau contre d’autres dommages.

L’étude, dirigée par des scientifiques de l’Université de Cambridge, de l’Université de Milan Bicocca et de l’hôpital Casa Sollievo della Sofferenza (Italie), constitue une étape vers le développement d’un traitement de thérapie cellulaire avancé pour la SEP progressive.

As well as de 2 thousands and thousands de personnes vivent avec la SEP dans le monde, et bien qu’il existe des traitements capables de réduire la gravité et la fréquence des rechutes, les deux tiers des people atteints de SEP continuent de passer à une period progressive secondaire débilitante de la maladie dans les 25 à 30 ans suivant le diagnostic, où le handicap augmente. de pire en pire.

Dans la SEP, le système immunitaire de l’organisme attaque et endommage la myéline, la gaine protectrice qui entoure les fibres nerveuses, perturbant ainsi les messages envoyés dans le cerveau et la moelle épinière.

Les principales cellules immunitaires impliquées dans ce processus sont les macrophages (littéralement « gros mangeurs »), qui attaquent et débarrassent habituellement le corps des intrus indésirables. Un variety particulier de macrophage appelé cellule microgliale se trouve dans tout le cerveau et la moelle épinière. Dans les formes progressives de SEP, ils attaquent le système nerveux central (SNC), provoquant une swelling chronique et des lésions des cellules nerveuses.

Des progrès récents ont fait naître l’espoir que les thérapies à foundation de cellules souches pourraient contribuer à atténuer ces dommages. Celles-ci impliquent la transplantation de cellules souches, les « cellules maîtresses » du corps, qui peuvent être programmées pour se développer en presque n’importe quel type de cellule dans le corps.

Des travaux antérieurs de l’équipe de Cambridge ont montré chez la souris que les cellules cutanées reprogrammées en cellules souches cérébrales, transplantées dans le système nerveux central, peuvent aider à réduire l’inflammation et à réparer les dommages causés par la SEP.

Aujourd’hui, dans une recherche publiée dans Cell Stem Cell, les scientifiques ont réalisé un premier essai clinique précoce chez l’homme qui impliquait l’injection de cellules souches neurales directement dans le cerveau de 15 people atteints de SEP secondaire recrutés dans deux hôpitaux italiens. L’essai a été mené par des équipes de l’Université de Cambridge, Milan Bicocca et des hôpitaux Casa Sollievo della Sofferenza et S. Maria Terni (IT) et Ente Ospedaliero Cantonale (Lugano, Suisse) et de l’Université du Colorado (États-Unis).

Les cellules souches provenaient de cellules prélevées dans le tissu cérébral d’un seul donneur fœtal ayant fait une fausse couche. L’équipe italienne avait déjà montré qu’il serait possible de produire un approvisionnement pratiquement illimité de ces cellules souches à partir d’un seul donneur – et qu’à l’avenir, il pourrait être possible d’obtenir ces cellules directement du affected person – ce qui contribuerait à surmonter les problèmes pratiques associés avec l’utilisation de tissu fœtal allogénique.

L’équipe a suivi les patients pendant 12 mois, période pendant laquelle ils n’ont observé aucun décès ou événement indésirable grave lié au traitement. Bien que certains effets secondaires aient été observés, tous étaient temporaires ou réversibles.

Tous les individuals présentaient des niveaux élevés d’invalidité au début de l’essai – la plupart avaient besoin d’un fauteuil roulant, par exemple – mais au cours de la période de suivi de 12 mois, aucun n’a montré d’augmentation de l’invalidité ou d’aggravation des symptômes. Aucun des people n’a signalé de symptômes suggérant une rechute et leur fonction cognitive ne s’est pas non additionally détériorée de manière significative au cours de l’étude. Dans l’ensemble, estiment les chercheurs, cela indique une stabilité substantielle de la maladie, sans signes de development, même si les niveaux élevés d’invalidité au début de l’essai rendent cette hypothèse difficile à confirmer.

Les chercheurs ont évalué un sous-groupe de sufferers pour détecter les modifications du volume du tissu cérébral associées à la progression de la maladie. Ils ont constaté que additionally la dose de cellules souches injectées est importante, furthermore la réduction de ce volume cérébral est faible au fil du temps. Ils pensent que cela pourrait être dû au fait que la greffe de cellules souches a atténué l’inflammation.

L’équipe a également recherché des signes indiquant que les cellules souches avaient un effet neuroprotecteur, c’est-à-dire qu’elles protégeaient les cellules nerveuses contre d’autres dommages. Leurs travaux antérieurs ont montré comment modifier le métabolisme – la façon dont le corps produit de l’énergie – peut à son tour reprogrammer les microglies de « mauvaises » à « bonnes ». Dans cette nouvelle étude, ils ont examiné comment le métabolisme du cerveau change après le traitement. Ils ont mesuré les changements dans le liquide autour du cerveau et dans le sang au fil du temps et ont découvert certains signes liés à la façon dont le cerveau traite les acides gras. Ces signes étaient liés à l’efficacité du traitement et à l’évolution de la maladie. In addition la dose de cellules souches est élevée, plus les niveaux d’acides gras sont élevés, ce qui persiste également sur une période de 12 mois.

Le professeur Stefano Pluchino de l’Université de Cambridge, qui a co-dirigé l’étude, a déclaré : « Nous avons désespérément besoin de développer de nouveaux traitements contre la SEP secondairement progressive, et je suis prudemment très enthousiasmé par nos résultats, qui constituent une étape vers le développement d’une thérapie cellulaire. pour traiter la SEP.

« Nous reconnaissons que notre étude a des limites — il s’agissait seulement d’une petite étude et il peut y avoir eu des effets confondants dus aux médicaments immunosuppresseurs, par exemple — mais le fait que notre traitement était sûr et que ses effets ont duré pendant les 12 mois de l’essai signifie que nous pouvons passer à l’étape suivante des essais cliniques.

Le professeur Angelo Vescovi, co-responsable de l’Université de Milan-Bicocca, a déclaré : « Il a fallu près de trois décennies pour traduire la découverte des cellules souches cérébrales dans ce traitement thérapeutique expérimental. Cette étude va ajouter à l’enthousiasme croissant dans ce domaine et ouvrir la voie. à des études d’efficacité moreover larges, à venir. »

Caitlin Astbury, responsable des communications de recherche à la MS Modern society, déclare : « Il s’agit d’une étude vraiment passionnante qui s’appuie sur des recherches antérieures financées par nous. Ces résultats montrent que les cellules souches spéciales injectées dans le cerveau étaient sûres et bien tolérées par les personnes atteintes de troubles secondaires. Ils suggèrent également que cette approche thérapeutique pourrait même stabiliser la development de l’invalidité. Nous savons depuis un specific temps que cette méthode a le potentiel d’aider à protéger le cerveau de la progression de la SEP.

« Il s’agissait d’une très petite étude à un stade précoce et nous avons besoin d’essais cliniques supplémentaires pour déterminer si ce traitement a un effet bénéfique sur la maladie. Mais il s’agit d’une étape encourageante vers une nouvelle façon de traiter certaines personnes atteintes de SEP. »

Adrien Rouge

Adrien Rouge

Journaliste scientifique, Adrien explore les grands défis technologiques et environnementaux de notre époque avec rigueur. Sa plume vive et claire fait de lui un guide essentiel pour quiconque cherche à comprendre les enjeux actuels d'un monde en rapide évolution.