Xavier Boyer
La Fda a approuvé un traitement coûtant 3,5 millions de bucks, ce qui en fait le médicament le moreover cher au monde. Hemgenix a traité efficacement plusieurs people atteints de l’hémophilie B dans le cadre d’essais. Une étude indépendante a déclaré qu’un prix équitable pour le médicament serait d’environ 2,9 tens of millions de pounds.
Les organismes de réglementation américains ont approuvé un médicament contre l’hémophilie qui coûtera 3,5 millions de pounds par patient, ce qui en fait le médicament le additionally cher au monde.
La Foodstuff and Drug Administration (Fda) a annoncé mardi qu’elle avait approuvé Hemgenix, la première thérapie génique pour traiter les adultes atteints d’hémophilie B, un difficulty génétique de la coagulation résultant de niveaux manquants ou insuffisants de facteur IX de coagulation sanguine.
La Food and drug administration a déclaré que la maladie affectait une personne sur 40 000, principalement des hommes. Elle représente environ 15 % de tous les cas d’hémophilie.
Dans une étude Hemgenix, distribuée par CSL Behring, a réduit de 54 % le nombre d’événements hémorragiques attendus sur un an. Il a également supprimé la nécessité pour 94 % des clients de recevoir des perfusions de facteur IX, ce qui leur a permis d’économiser beaucoup de temps et d’argent.
“La thérapie génique pour l’hémophilie est à l’horizon depuis plus de deux décennies”, a déclaré Peter Marks, directeur du Middle for Biologics Analysis and Investigate de la Food and drug administration.
« L’approbation d’aujourd’hui offre une nouvelle selection de traitement pour les clients atteints d’hémophilie B et représente un progrès vital dans le développement de thérapies innovantes pour les personnes souffrant d’un lourd fardeau de maladie associé à cette forme d’hémophilie.
Cependant, le médicament aura un prix catalogue de 3,5 millions de pounds par dose, a rapporté Managed Health care Govt, ce qui en fait de loin le médicament le moreover cher au monde.
Un porte-parole de CSL a déclaré à la publication : “Nous sommes convaincus que ce prix générera des économies importantes pour l’ensemble du système de santé et réduira considérablement le fardeau économique de l’hémophilie B en réduisant les taux de saignement annuels, en réduisant ou en éliminant le traitement prophylactique et en générant un Resolve élevé ( facteur 9) des niveaux qui durent des années.”
Le prix est furthermore élevé que le chiffre d’environ 2,9 tens of millions de dollars recommandé dans un examen indépendant de l’Institute for Clinical and Financial Assessment.
Le prix catalogue d’Hemgenix dépasse Zynteglo de Bluebird Bio, qui traite le difficulty sanguin bêta-thalassémie, dont le prix était de 2,8 hundreds of thousands de bucks plus tôt cette année.
