Une étude récente dans le Journal of Investigative Dermatology décrit le succès de l’utilisation du lenabasum, un agoniste des récepteurs cannabinoïdes de variety 2 (CB2) qui déclenche la résolution de l’inflammation, pour traiter la dermatomyosite amyopathique. Cet essai de period 2, la première recherche en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo sur la dermatomyosite à prédominance cutanée, a testé les avantages potentiels de l’activation du système endocannabinoïde pour réduire l’inflammation à l’origine des symptômes. Plus de 40% des sufferers prenant du lénabasum ont démontré des améliorations significatives.
La dermatomyosite est une maladie car-immune systémique unusual avec des caractéristiques cutanées distinctives qui s’accompagnent fréquemment d’une inflammation musculaire, d’une maladie pulmonaire interstitielle et d’une tumeur maligne. La dermatomyosite amyopathique se présente comme une dermatose active sans atteinte musculaire.
“Cela faisait additionally de 60 ans qu’un nouveau médicament n’avait pas été approuvé pour toute forme de dermatomyosite, et l’immunoglobuline intraveineuse (IgIV) n’a été approuvée que l’année dernière. Les traitements actuels, qui sont limités et peuvent impliquer des perfusions intraveineuses fréquentes et coûteuses, ne sont pas toujours efficace dans le traitement de ses manifestations dermatologiques et peut produire des effets secondaires », a expliqué la chercheuse principale Victoria P. Werth, MD, Caporal Michael J. Crescenz Office of Veterans Affairs Professional medical Heart, US Division of Veterans Affairs et Département de dermatologie, École de médecine Perelman de l’Université de Pennsylvanie, Philadelphie, PA, États-Unis. “Nos recherches ont montré que le lenabasum, un agoniste du CB2, améliore la peau des individuals atteints de dermatomyosite amyopathique en peu de temps. L’identification d’un médicament oral bien toléré et efficace élargit considérablement les possibilities de traitement pour les patients atteints d’une dermatomyosite réfractaire.”
Lenabasum est un médicament expérimental en cours de développement. Vingt-deux adultes diagnostiqués avec une dermatomyosite avec une maladie cutanée modérée à sévère ont participé à l’essai, recevant 20 mg par jour de lénabasum ou un placebo pendant 28 jours, puis 20 mg deux fois par jour pendant 56 jours. Au jour 113, les niveaux de l’indice CDASI (Cutaneous Dermatomyositis Disease Area and Severity Index) ont été évalués par rapport à la ligne de base, ainsi que des critères de jugement secondaires tels que la qualité de vie (mesurée avec le Skindex-29) et certains biomarqueurs.
As well as de 40 % des patients de l’étude prenant du lenabasum ont démontré des améliorations significatives sur le CDASI, une échelle de gravité de la maladie validée. Les résultats ont montré une tendance à la variation par rapport au CDASI de base à être as well as importante dans le lenabasum par rapport au placebo à partir du jour 43, deux semaines après l’augmentation de la dose. Au jour 113, il y avait une différence statistiquement significative entre les deux groupes. Le médicament a été bien toléré sans effets secondaires graves ou sévères.
Une étude de section 3 sur le lenabasum a été menée l’année dernière, mais avec des changements cruciaux résultant d’un mandat de la FDA : le profil des contributors a changé pour inclure principalement des sufferers atteints de dermatomyosite souffrant à la fois de maladies musculaires et cutanées, plutôt que de peau uniquement comme dans l’essai de stage 2. L’étude s’est déroulée sur une période in addition courte que prévu à l’origine et a utilisé des résultats qui évaluaient l’efficacité du lenabasum contre l’inflammation dans plusieurs organes (au lieu de la peau uniquement). Le médicament n’était pas efficace pour les people présentant à la fois des manifestations musculaires et cutanées.
Cependant, l’essai de period 3 incluait un petit sous-ensemble de individuals atteints de dermatomyosite cutanée uniquement. Pour eux, le lenabasum a démontré un bénéfice statistiquement et médicalement significatif à 28 semaines, suggérant des différences dans les réponses cutanées entre les clients atteints de dermatomyosite amyopathique et classique.
“Afin d’identifier de nouvelles thérapies efficaces, les clients atteints d’une maladie à prédominance cutanée doivent être étudiés distinctement de ceux atteints de dermatomyosite classique, en utilisant des résultats appropriés et validés pour mesurer le succès”, a noté le Dr Werth.