Un médicament expérimental qui a récemment montré qu’il ralentissait la development de la maladie neurodégénérative de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), ou maladie de Lou Gehrig, a maintenant démontré le potentiel de prolonger également la survie des sufferers. Les résultats proviennent d’un essai clinique mené par des chercheurs du Sean M. Healey & AMG Middle for SLA du Massachusetts General Clinic (MGH) et d’Amylyx Prescription drugs, Inc., la société qui fabrique le médicament. Amylyx a développé AMX0035, la thérapie neuroprotectrice expérimentale évaluée dans l’essai CENTAUR et conçue pour réduire la mort et le dysfonctionnement des motoneurones.




La SLA, une maladie dégénérative sans remedy, attaque les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière pour affecter progressivement la capacité des individus à bouger, parler, manger et même respirer. Les nouveaux résultats, rapportés dans la revue Muscle mass and Nerve, fournissent une preuve supplémentaire des avantages que les people atteints de SLA peuvent ressentir lorsqu’ils prennent le médicament oral appelé AMX0035, qui est une combinaison de phénylbutyrate de sodium et de taurursodiol. Ces composants ciblent le worry oxydatif dans les mitochondries productrices d’énergie des cellules nerveuses et le réticulum endoplasmique traitant les protéines pour aider à prévenir la neurodégénérescence.

Un médicament expérimental contre la SLA prolonge la survie des clients dans un essai clinique

Dans l’essai CENTAUR, 137 individuals atteints de SLA ont été randomisés deux à un pour recevoir AMX0035 ou un placebo. Récemment, des chercheurs ont démontré que l’AMX0035 ralentissait la progression de la SLA sur six mois, avec des impacts sur diverses activités de la vie quotidienne comme la capacité d’un client à marcher, parler, utiliser des ustensiles ou avaler de la nourriture. Les individuals ayant terminé CENTAUR étaient éligibles pour participer à une extension en ouvert (dans laquelle tous les patients ont reçu AMX0035) visant à évaluer l’innocuité et l’efficacité à extensive terme du médicament.




L’analyse de survie à près de trois ans des investigateurs a inclus tous les individuals qui se sont inscrits à CENTAUR, qu’ils aient poursuivi le traitement à lengthy terme avec AMX0035 dans l’extension en ouvert ou non. L’équipe a constaté que les individuals initialement randomisés pour recevoir AMX0035 ont vécu pendant une médiane de 6,5 mois de as well as que ceux initialement randomisés pour recevoir le placebo.

« Ces résultats sont un pas en avant crucial auto, dans cet essai, un traitement précoce par AMX0035 était associé à une survie moreover longue chez les personnes atteintes de SLA », a déclaré la responsable de l’étude Sabrina Paganoni, MD, PhD, chercheuse au Healey & AMG Middle for SLA professeur adjoint de médecine physique et de réadaptation à la Harvard Health care University et au Spaulding Rehabilitation Hospital. « Ces résultats fournissent des preuves substantielles soutenant le rôle de l’AMX0035 dans le traitement de la SLA. Les prochaines étapes dépendront des discussions en cours avec les agences de réglementation. »

L’auteur principal Advantage Cudkowicz, MD, directeur du Centre Healey & AMG pour la SLA à l’HGM, chef de la neurologie à l’HGM, et la professeure Julieanne Dorn de neurologie à la Harvard Health care University, a ajouté: « C’est l’une des premières études à montrer l’effet à la fois sur la fonction et la survie. Nous espérons que ce n’est que le début de nombreux nouveaux traitements contre la SLA. «