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Ces modèles peuvent tester l'efficacité des médicaments disponibles ou en développer de nouveaux

La fibrose kystique (FK) est causée par une mutation du gène CFTR. Bien qu’il existe plusieurs centaines de mutations connues, elles ne sont pas toutes actuellement traitables, ce qui signifie qu’un nombre essential de people atteints de mucoviscidose manquent de thérapies ciblées.

Dans le but d’identifier de nouveaux traitements pour ces individuals, des chercheurs de la Boston University Faculty of Medication (BUSM) ont entrepris d’utiliser des cellules sanguines de personnes atteintes de mucoviscidose pour fabriquer des cellules souches pluripotentes induites spécifiques au affected individual (iPSC) et générer des cellules épithéliales pulmonaires dans le laboratoire. Ces cellules pulmonaires sont fonctionnelles et très similaires aux cellules pulmonaires du affected person. En utilisant ces “cellules pulmonaires dans un plat”, ils ont créé une nouvelle plate-forme pour découvrir des médicaments efficaces pour les sufferers qui n’ont actuellement aucune choice de traitement.

“Ce système modèle peut être utilisé pour identifier de nouveaux traitements pour les patients atteints de mucoviscidose qui continuent de lutter sans thérapies. Additionally généralement, les cellules pulmonaires fonctionnelles que nous sommes capables de créer ont le pouvoir et le potentiel de modéliser diverses maladies pulmonaires spécifiques, notamment l’asthme, la MPOC, CF, dyskinésie ciliaire primaire, ainsi que les bacterial infections virales », explique l’auteur principal Andrew Berical, MD, professeur adjoint de médecine à BUSM.

Ces modèles peuvent tester l'efficacité des médicaments disponibles ou en développer de nouveaux

Les chercheurs ont généré des cellules pulmonaires à partir de 12 donneurs différents et ont testé des médicaments contre la mucoviscidose approuvés et expérimentaux. Les cellules de clients porteurs de mutations traitables ont montré les réponses attendues. Les cellules de people porteurs de mutations incurables pourraient être utilisées pour découvrir des thérapies nouvelles et expérimentales, de manière sûre et non invasive.

Selon Berical et Finn Hawkins, MBBCh, qui est l’auteur principal de l’étude, ce travail ouvre la porte à de larges possibilités d’utilisation des cellules pulmonaires dérivées d’iPSC. “Pour générer des cellules (initialement à partir d’un prélèvement sanguin) qui sont similaires aux cellules pulmonaires réelles, suggère la possibilité d’utiliser ces cellules à la fois comme plate-forme sûre de dépistage des drogues et comme traitement potentiel elles-mêmes. Par exemple, si une altération génétique (telle que une mutation CFTR) peut être corrigée (en laboratoire), nous pourrions un jour avoir la capacité de fabriquer des cellules pulmonaires génétiquement modifiées et de les remettre dans un affected individual, le guérissant ainsi de sa maladie pulmonaire », ajoute Berical qui est également un membre du BU/BMC Centre for Regenerative Medicine.

Les chercheurs espèrent qu’en générant des cellules pulmonaires dont la composition et la fonction sont similaires aux cellules pulmonaires d’un individu, ils pourront un jour découvrir des médicaments sûrs, efficaces et qui changeront la vie de ceux qui continuent de lutter sans traitements adéquats.

Ces résultats apparaissent en ligne dans la revue Character Communications.

Le financement de cette étude a été fourni par le Countrywide Institute of Health et la Cystic Fibrosis Basis.