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De nouvelles nanoparticules délivrent une thérapie à l'échelle du cerveau et modifient le gène d'Alzheimer chez la souris

Les thérapies géniques ont le potentiel de traiter des difficulties neurologiques comme les maladies d’Alzheimer et de Parkinson, mais elles font confront à une barrière commune : la barrière hémato-encéphalique. Maintenant.

“Il n’existe pas encore de remède pour de nombreux problems cérébraux dévastateurs”, déclare Shaoqin “Sarah” Gong, professeur d’ophtalmologie et de sciences visuelles et d’ingénierie biomédicale à l’UW-Madison et chercheur au Wisconsin Institute for Discovery. “Des stratégies innovantes de livraison ciblées sur le cerveau peuvent changer cela en permettant une livraison non invasive, sûre et efficace des éditeurs de génome CRISPR qui pourraient, à leur tour.”

CRISPR est une boîte à outils moléculaire pour l’édition de gènes (par exemple, pour corriger les mutations qui peuvent causer des maladies), mais la boîte à outils n’est utile que si elle peut passer par la sécurité sur le chantier. La barrière hémato-encéphalique est une membrane qui contrôle sélectivement l’accès au cerveau, éliminant les toxines et les agents pathogènes qui peuvent être présents dans la circulation sanguine. Malheureusement, la barrière empêche certains traitements bénéfiques. d’atteindre leurs cibles automobile ils les associent à des envahisseurs hostiles.

L’injection de traitements directement dans le cerveau est un moyen de contourner la barrière hémato-encéphalique, mais il s’agit d’une procédure invasive qui ne donne accès qu’aux tissus cérébraux avoisinants.

a déclaré Gong.

Dans une étude récemment publiée dans la revue Innovative Resources, Gong et les membres de son laboratoire, dont le chercheur postdoctoral et premier auteur de l’étude Yuyuan Wang. puis se dissolvent sans risk.

Dans leur étude.

Cette technologie distinctive est également à l’étude pour l’administration de produits biologiques aux yeux, au foie et aux poumons.