Guillaume Rolland
Une nouvelle recherche publiée dans le New England Journal of Medication indique que la thérapie génique par cellules souches peut offrir un traitement curatif prometteur pour la drépanocytose (SCD), une maladie sanguine héréditaire douloureuse.
Les résultats d’un nouvel essai clinique, publiés le 31 août, s’ajoutent à l’ensemble des preuves soutenant la thérapie génique comme traitement de la drépanocytose, qui touche principalement les personnes de couleur.
Approximativement 100 000 Américains souffrent de drépanocytose, selon les Facilities for Disease Regulate and Prevention des États-Unis. Cette maladie, qui peut entraîner toute une vie de douleurs, de difficulties de santé et de dépenses, touche un bébé noir sur 365 né aux États-Unis et un bébé hispanique sur 16 300.
Jusqu’à récemment, les seules possibilities de traitement étaient les greffes intensives de moelle osseuse provenant de frères et sœurs ou de donneurs compatibles. Mais d’autres thérapies curatives pointent désormais à l’horizon. L’hôpital pour enfants Medication Comer de l’Université de Chicago était l’un des trois web sites à recruter des people dans l’essai clinique, qui testait une thérapie génique à base de cellules souches pour traiter la drépanocytose.
Dans le cadre de l’essai, les chercheurs ont utilisé CRISPR-Cas9 pour modifier des gènes spécifiques dans les cellules souches – les éléments constitutifs des cellules sanguines – prélevés sur chaque affected person. Les modifications ont augmenté la manufacturing cellulaire d’hémoglobine fœtale (HbF), une protéine qui peut remplacer l’hémoglobine falciforme et malsaine dans le sang et protéger contre les complications de la drépanocytose. Les patients ont ensuite reçu leurs propres cellules éditées sous forme de perfusions thérapeutiques.
Cette thérapie était la deuxième pour cette maladie à utiliser la technologie CRISPR-Cas9 et la première à cibler une nouvelle zone génétique et à utiliser des cellules souches cryoconservées dans l’espoir d’accroître l’accès à un tel traitement. D’autres études de thérapie génique pour la SCD ont utilisé des lentivirus – un kind de virus souvent modifié et utilisé pour l’édition génétique qui reste dans la cellule à long terme. Aucun corps étranger ne reste dans les cellules souches éditées avec CRISPR-Cas9.
Les contributors à l’essai qui ont reçu les cellules souches éditées par CRISPR ont signalé une diminution des événements vaso-occlusifs, un phénomène douloureux qui se produit lorsque les globules rouges falciformes s’accumulent et provoquent un blocage.
“Le message le in addition essential à retenir est qu’il existe désormais moreover que jamais de traitements potentiellement curatifs contre la drépanocytose, qui ne se limitent pas à l’utilisation de cellules souches de quelqu’un d’autre, ce qui peut entraîner une foule d’autres issues”, a déclaré James LaBelle, MD, PhD. directeur du programme pédiatrique de cellules souches et de thérapie cellulaire à l’UChicago Medicine et à l’hôpital pour enfants Comer et auteur principal de l’étude. “Surtout au cours des 10 dernières années, nous avons appris quoi faire et quoi ne pas faire lors du traitement de ces patients. De nombreux initiatives ont été déployés pour proposer aux sufferers différents kinds de greffes avec des toxicités réduites, et maintenant la thérapie génique complète l’ensemble des traitements disponibles, afin que chaque affected person atteint de drépanocytose puisse bénéficier d’une sorte de thérapie healing si nécessaire. Chez UChicago Medication, nous avons construit une infrastructure pour soutenir de nouvelles approches de traitement de la drépanocytose et pour apporter des thérapies géniques supplémentaires pour d’autres maladies. “.
Alors que la communauté scientifique continue on d’affiner et d’élargir les programs de la thérapie génique, le potentiel de traitements curatifs pour des maladies comme la drépanocytose devient de furthermore en in addition une réalité transformatrice. Le voyage est en cours, avec la nécessité d’un suivi à extended terme et de recherches moreover approfondies, mais cette étude donne un aperçu encourageant d’un avenir d’interventions génétiques efficaces.
Dans le contexte plus significant du développement thérapeutique, LaBelle a souligné l’importance de la contribution de l’étude au nombre croissant de preuves soutenant la viabilité de la thérapie génique comme traitement de la drépanocytose. Deux autres thérapies géniques contre la maladie attendent l’approbation de la Food and drug administration cette année.
“Les données de cet essai soutiennent la mise au position de thérapies géniques similaires pour la drépanocytose et pour d’autres maladies dérivées de la moelle osseuse. Si nous n’avions pas ces données, celles-ci n’avanceraient pas”, a-t-il déclaré.
