le Consortium d’édition de gènes de cellules somatiques des Countrywide Institutes of Health a fourni une mise à jour détaillée sur les progrès de leurs attempts à l’échelle nationale pour développer des méthodes plus sûres et in addition efficaces pour modifier les génomes des cellules somatiques pertinentes pour la maladie. et réduire la charge de morbidité causée par les changements génétiques.



L’édition génique permet aux scientifiques de modifier des sections de l’ADN d’un organisme et est considérée comme un traitement prometteur pour un specified nombre de maladies génétiques. Il y a eu de nombreux progrès dans le laboratoire au cours des dernières décennies, mais il reste encore de nombreux défis à surmonter avant que l’édition génique puisse être largement utilisée dans la populace de individuals. Lancé en 2018, le Somatic Cell Gene Editing Consortium (SCGE) a réuni certains des principaux chercheurs dans le domaine pour faire avancer la découverte et accélérer la traduction des progrès de l’édition de gènes somatiques en laboratoire vers le contexte clinique.

Sur six ans, le NIH allouera approximativement 190 tens of millions de bucks à SCGE pour réaliser le potentiel de l’édition génétique. Le résultat closing sera une boîte à outils disponible gratuitement qui fournira à la communauté de recherche biomédicale des informations rigoureusement évaluées sur les éditeurs de génome et les méthodes pour fournir et suivre les molécules d’édition de gènes.



« Les NIH ont réalisé qu’il était significant pour nous tous qui étudions l’édition de gènes de travailler ensemble vers un objectif commun », a déclaré Danith Ly, professeur de chimie à l’Université Carnegie Mellon, qui a rejoint le consortium en 2019. « Nous concevons des molécules qui peuvent entrer dans la cellule et nous cataloguons chacune d’elles. Ce que nous allons finir avec est une ressource très précieuse et rigoureusement évaluée pour ceux qui veulent apporter l’édition de gènes aux sufferers.  »

Alors qu’une grande partie du travail du consortium se concentre sur les systèmes liés à CRISPER-Cas, le SCGE souligne qu’il est significant de continuer à développer d’autres systèmes. Ils distinguent spécifiquement la procedure d’édition de gène basée sur l’acide nucléique peptidique développée par Ly de Carnegie Mellon et Peter Glazer de l’Université de Yale.

« Bien que l’accent soit mis sur les systèmes liés à CRISPR-Cas au sein du SCGE, il est essential de continuer à explorer des systèmes alternatifs, en partie parce qu’ils peuvent différer à la fois par leur potentiel de délivrance et leurs réponses biologiques ou immunologiques », a écrit le consortium. dans la mother nature.

Alors que CRISPR-Cas modifie les gènes des cellules qui ont été retirées du corps, le système d’acide nucléique peptidique (PNA) de Ly et Glazer est administré par voie intraveineuse et modifie les cellules in vivo. À l’aide de nanoparticules, une molécule de PNA associée à un brin d’ADN donneur est directement délivrée à un gène défectueux. Ly, un chercheur de leading strategy dans la technologie des acides nucléiques synthétiques, a programmé des molécules de PNA pour ouvrir l’ADN double brin sur le web page d’une mutation ciblée. L’ADN du donneur du complexe se lie à l’ADN défectueux de la cellule et déclenche les mécanismes de réparation innés de l’ADN pour éditer le gène. L’équipe a utilisé cette method pour guérir la bêta-thalassémie chez la souris adulte et chez la souris fœtale in utero.

Le système d’édition de gène PNA n’a pas le rendement élevé des systèmes CRISPER-Cas, mais il a l’avantage d’être moins inclined d’apporter des modifications hors cible. Selon Ly, cela signifie que leur technique pourrait être meilleure pour les maladies génétiques qui n’ont besoin que d’un petit pourcentage de cellules corrigées pour faire une différence thérapeutique. Par exemple, dans les études sur la bêta-thalassémie, Ly et Glazer ont constaté que l’édition de seulement 6 à sept pour cent des cellules était curative.

Ly et Glazer prévoient d’affiner et d’améliorer davantage leur method grâce à leur participation à SCGE, et ils ont hâte de partager leurs résultats avec le consortium et la communauté biomédicale dans son ensemble.