La maladie affecte des dizaines de millions de personnes à travers les Amériques mais manque de traitements efficaces
Un traitement prometteur pour la maladie d'Alexander passe du modèle du rat aux essais cliniques sur l'homme :
Les essais de section 1 / phase 2 montrent des preuves de l'innocuité et de l'activité biologique du tofersen essai de period 3 en cours :