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    Traitement causal adapté dès l'enfance

    La mucoviscidose reste une maladie génétique incurable qui altère la fonction pulmonaire et réduit considérablement l’espérance de vie. Une nouvelle thérapie médicamenteuse combinée qui traite les défauts sous-jacents de la maladie offre une nouvelle approche thérapeutique prometteuse. L’utilisation de cette thérapie était auparavant limitée aux adolescents et aux adultes. Conçue pour répondre aux normes les …

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    Ces modèles peuvent tester l'efficacité des médicaments disponibles ou en développer de nouveaux

    La fibrose kystique (FK) est causée par une mutation du gène CFTR. Bien qu’il existe plusieurs centaines de mutations connues, elles ne sont pas toutes actuellement traitables, ce qui signifie qu’un nombre essential de people atteints de mucoviscidose manquent de thérapies ciblées. Dans le but d’identifier de nouveaux traitements pour ces individuals, des chercheurs de …

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    Le mouvement cellulaire spécialisé peut expliquer la progression du cancer et de la fibrose kystique

    Des chercheurs de l’Université de Toronto, de l’Université Johns Hopkins et de l’Université Vanderbilt ont découvert que certaines cellules se déplacent étonnamment additionally rapidement dans un liquide furthermore épais – pensez au miel par opposition à l’eau, ou au mucus par opposition au sang – parce que leurs bords ébouriffés détectent la viscosité de leur …

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    Forage pour la thérapeutique des maladies rares

    Pour guérir les maladies génétiques rares, de la fibrose kystique à Niemann-Decide, les scientifiques de Scripps Study se sont tournés vers une approche informatique généralement utilisée pour identifier le meilleur endroit pour un puits de pétrole. En utilisant la méthode pour analyser les relations spatiales entre différentes variantes d’une protéine – au lieu des relations …

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    Restaurer l'intégrité des voies respiratoires

    La mucoviscidose est une maladie génétique exceptional qui peut provoquer des symptômes très graves. En particulier, les individuals souffrent d’infections bactériennes chroniques pouvant entraîner une insuffisance respiratoire. Elle est causée par des mutations du gène CFTR, qui régule le mouvement de l’eau à travers la membrane cellulaire. Par conséquent, la qualité du mucus est altérée, …