La dermatomyosite juvénile, une maladie auto-immune systémique rare mais souvent grave et chronique, comprend un grand nombre de clients résistants au traitement, nécessitant un traitement immunosuppresseur à prolonged terme. Une petite étude ouverte publiée dans Arthritis and Rheumatology semble prometteuse en utilisant une thérapie biologique ciblée appelée abatacept pour traiter ces individuals.
Dans l’essai de 24 semaines, dix sufferers atteints de dermatomyosite juvénile âgés de 7 ans ou furthermore avec une activité modérée de la maladie qui ont tous reçu un traitement par l’abatacept ont présenté des améliorations significatives de leur drive musculaire, de leur fonction physique, de leur endurance et des éruptions cutanées, ainsi que de la quantité de muscle. irritation à l’IRM. De additionally, les sufferers ont pu réduire la dose quotidienne de corticostéroïdes au cours de l’essai, a déclaré Rodolfo V. Curiel, MD, chercheur principal de l’étude et professeur agrégé de médecine à la George Washington University College of Drugs & Health and fitness Sciences.
“Cette étude apporte une contribution importante au domaine de la dermatomyosite juvénile”, a déclaré Curiel. “Les people résistants au traitement nécessitent un traitement immunosuppresseur à extended terme avec des glucocorticoïdes, du méthotrexate et d’autres médicaments. Cet essai clinique de 24 semaines suggère que l’abatacept peut être bénéfique et une selection potentiellement sûre pour la dermatomyosite juvénile réfractaire.”
Curiel dit que l’étude est le leading essai clinique mené pour évaluer l’innocuité et l’efficacité de l’abatacept chez ces clients. Une étude moreover approfondie doit être menée pour vérifier les résultats de cette petite étude pilote, dit-il.
“Il s’agit d’une percée pour la dermatomyosite juvénile. La majorité de ces clients réfractaires au traitement se sont améliorés au moins modérément dans les mesures cliniques de l’activité de la maladie, ainsi que dans deux mesures goals en aveugle, les gènes d’interféron et les marqueurs protéiques, reflétant la régulation négative d’une voie de signalisation clé des cytokines. dans le JDM et l’inflammation musculaire à l’IRM. Ces données renforcent les résultats de l’essai et la promesse de l’abatacept pour le JDM, bien que d’autres études soient nécessaires. a déclaré Lisa G. Rider, MD, responsable du groupe d’auto-immunité environnementale, Institut countrywide des sciences de la santé environnementale, NIH à Bethesda, Maryland, et professeur clinique de médecine à la faculté de médecine et des sciences de la santé de l’Université George Washington.
L’article, “Amélioration de l’activité de la maladie dans la dermatomyosite juvénile réfractaire après un traitement par l’abatacept”, a été publié en ligne dans Arthritis and Rheumatology.
L’étude a été soutenue par Bristol Myers Squibb, Get rid of Juvenile Myositis Basis et les GW Professional medical Faculty Associates. De in addition, l’Institut nationwide des sciences de la santé environnementale et l’Institut national de l’arthrite et des maladies musculosquelettiques et cutanées, qui font partie des National Institutes of Wellbeing, ont soutenu une partie de la recherche.