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La thérapie cellulaire CAR T va au-delà du cancer

Les cellules immunitaires modifiées, connues sous le nom de cellules Automobile T, ont montré au monde ce que les immunothérapies personnalisées peuvent faire pour lutter contre les cancers du sang. Maintenant, les chercheurs ont rapporté des résultats précoces très prometteurs pour la thérapie Vehicle T chez un petit groupe de sufferers atteints du lupus, une maladie vehicle-immune. Carl June, MD, pionnier de Penn Medication Car or truck T, et Daniel Baker, étudiant au doctorat en biologie cellulaire et moléculaire à la Perelman School of Medication de l’Université de Pennsylvanie, discutent de ce développement dans un commentaire publié aujourd’hui dans Cell.

“Nous avons toujours su qu’en principe, les thérapies Motor vehicle T pourraient avoir de larges purposes, et il est très encourageant de voir les premières preuves que cette promesse est maintenant réalisée”, a déclaré June, professeur Richard W. Imprecise en immunothérapie au département de pathologie et de médecine de laboratoire de Penn Drugs et directeur du Middle for Cellular Immunotherapies du Penn’s Abramson Cancer Centre.

Les lymphocytes T font partie des armes les moreover puissantes du système immunitaire. Ils peuvent se lier à d’autres cellules qu’ils reconnaissent comme des cibles valides et les tuer, y compris les cellules infectées par le virus. Les cellules Motor vehicle T sont des cellules T qui ont été redirigées, par génie génétique, pour tuer efficacement des styles de cellules spécifiquement définis.

Les thérapies Car or truck T sont créées à partir des propres cellules de chaque affected person – collectées à partir du sang du patient, puis conçues et multipliées en laboratoire avant d’être réinjectées dans le affected individual en tant que “médicament vivant”. La première thérapie Automobile T, Kymriah, a été développée par June et son équipe de Penn Drugs, et a reçu l’approbation de la Foodstuff & Drug Administration en 2017. Il existe maintenant 6 thérapies cellulaires Car T approuvées par la Food and drug administration aux États-Unis, pour 6 cancers différents. Les thérapies ont révolutionné le traitement de certaines leucémies à cellules B, lymphomes et autres cancers du sang, mettant de nombreux patients qui, autrement, avaient peu d’espoir en rémission à very long terme.

Dès le début de la recherche Auto T, les specialists pensaient que les lymphocytes T pouvaient être modifiés pour lutter contre de nombreuses affections autres que les cancers des lymphocytes B. Des dizaines d’équipes de recherche à travers le monde, y compris des équipes de Penn Medicine et des spin-offs biotechnologiques qui travaillent à développer des traitements efficaces à partir de constructions de thérapie cellulaire personnalisée développées par Penn, examinent ces nouvelles programs potentielles. Le commentaire de June et Baker vient en réponse au premier rapport clinique significatif de succès de ces initiatives : un article dans Nature Medicine de chercheurs allemands sur l’utilisation de la thérapie Automobile T contre la maladie auto-immune lupus (lupus érythémateux disséminé).

Les chercheurs affirment que le lupus est un choix évident pour la thérapie Vehicle T auto il est également piloté par les cellules B, et donc les thérapies expérimentales Motor vehicle T contre lui peuvent utiliser des conceptions anti-cellules B existantes. Les cellules B sont les cellules productrices d’anticorps du système immunitaire et, dans le lupus, des cellules B apparaissent qui attaquent les propres organes et tissus du affected person.

Dans l’étude allemande, les clients – cinq jeunes adultes – n’ont pas bénéficié des traitements common du lupus. Pourtant, tous sont entrés en rémission et ont pu arrêter de prendre leurs médicaments contre le lupus dans les trois mois suivant une dose one of a kind et relativement faible de thérapie Car T, qui a essentiellement éliminé leurs cellules B existantes. (Les individuals cancéreux ont ensuite besoin de perfusions d’anticorps humains purifiés provenant de volontaires sains, pour maintenir une certaine immunité aux anticorps.) Encore moreover remarquable, tous les clients sont restés en rémission pendant la période de suivi pouvant aller jusqu’à un an, et contrairement aux patients cancéreux, le les individuals ont connu le retour de leurs cellules B, qui sont naturellement reconstituées à partir des cellules souches sanguines de la moelle osseuse.

Baker et June notent dans leur commentaire que, bien que les résultats de l’étude allemande doivent être confirmés par des études as well as larges et un suivi à furthermore prolonged terme, ils sont très prometteurs – en effet, ils suggèrent que le lupus pourrait s’avérer être un Vehicle T in addition facile. cible que les cancers à cellules B.

“Les cellules B responsables de la maladie sont beaucoup moins nombreuses dans le lupus”, a déclaré Baker. “Ainsi, un traitement Vehicle T efficace de cette maladie car-immune peut nécessiter une dose beaucoup as well as faible qui réduit considérablement le problème des effets secondaires immunologiques.”