Il a été démontré que la reprogrammation des cellules de la peau d’un client pour remplacer les cellules du cerveau qui sont progressivement perdues au cours de la maladie de Parkinson est techniquement réalisable, rapporte une équipe d’enquêteurs de l’hôpital McLean et du Massachusetts Basic Healthcare facility (MGH) dans le dernier numéro du New England Journal of Medicine.



La MP est la deuxième maladie dégénérative la moreover courante du cerveau, et des thousands and thousands de personnes dans le monde ressentent ses symptômes, notamment des tremblements, une raideur et des difficultés d’élocution et de marche. La perte progressive de cellules cérébrales appelées neurones dopaminergiques joue un rôle majeur dans le développement de la maladie. Comme décrit dans le présent rapport, l’utilisation des propres cellules reprogrammées d’un affected individual est une avancée qui surmonte les obstacles associés à l’utilisation des cellules d’un autre individu.

« Parce que les cellules proviennent du individual, elles sont facilement disponibles et peuvent être reprogrammées de manière à ne pas être rejetées lors de l’implantation. Cela représente une étape importante dans la » médecine personnalisée « pour la maladie de Parkinson », explique l’auteur principal Kwang-Soo Kim, PhD, directeur du laboratoire de neurobiologie moléculaire de l’hôpital McLean, la furthermore grande filiale de neurosciences cliniques et de psychiatrie de la Harvard Clinical College.



L’équipe McLean-MGH a reprogrammé les cellules cutanées d’un client de 69 ans en cellules souches pluripotentes de variety embryonnaire (appelées cellules souches pluripotentes induites), puis les a différenciées pour prendre les caractéristiques des neurones dopaminergiques, qui se perdent dans la maladie de Parkinson. Après des assessments approfondis sur les cellules, Kim a demandé à la Fda une demande de nouveau médicament (IND) pour un seul affected person et a également reçu l’approbation du comité d’examen éthique des sujets humains de l’hôpital pour implanter les cellules dans le cerveau du individual.

Bob Carter, MD, PhD, chef de la neurochirurgie à l’HGM et co-auteur principal, déclare: « Cette stratégie fulfilled en évidence le pouvoir émergent d’utiliser ses propres cellules pour essayer de renverser une affliction – la maladie de Parkinson – qui a été très difficile à Je suis très heureux de la collaboration étendue entre plusieurs institutions, scientifiques, médecins et chirurgiens qui se sont réunis pour en faire une possibilité.  »

Dans une série de deux chirurgies distinctes en 2017 et 2018 au Weill Cornell Clinical Centre et au MGH, le patient a subi une transplantation des neurones dopaminergiques de remplacement. L’auteur principal Jeffrey Schweitzer, MD, PhD, neurochirurgien spécialisé en Parkinson et directeur du programme de neurochirurgie neurodégénérative à MGH, a conçu une nouvelle procédure d’implantation neurochirurgicale à effraction minimale pour délivrer les cellules, en collaboration avec Carter à MGH et Michael G. Kaplitt, MD, PhD, neurochirurgien à Weill Cornell.

Deux ans plus tard, des checks d’imagerie indiquent que les cellules transplantées sont vivantes et fonctionnent correctement en tant que neurones dopaminergiques dans le cerveau. Parce que les cellules implantées provenaient du affected individual, elles n’ont pas déclenché de réponse immunitaire et n’ont pas été rejetées sans l’utilisation d’un médicament immunosuppresseur. Kim a également noté: « Nous avons montré pour la première fois dans cette étude que ces cellules reprogrammées sont toujours reconnues comme automobile par le système immunitaire du affected person et ne seront pas rejetées. » Ces résultats indiquent que cette stratégie personnalisée de remplacement des cellules a été un succès technique, les cellules ayant survécu et fonctionnant de la manière souhaitée. Le affected person n’a pas développé d’effets secondaires et il n’y a aucun signe que les cellules aient provoqué une croissance ou des tumeurs indésirables.

Quant à la façon dont le individual se sent, dans le temps qui s’est écoulé depuis la chirurgie, le affected person a bénéficié d’une amélioration de ses activités quotidiennes et fait état d’une amélioration de sa qualité de vie. Les activités de regimen, comme attacher ses chaussures, marcher avec une foulée améliorée et parler avec une voix as well as claire, sont redevenues possibles. Certaines activités – comme la natation, le ski et le vélo, auxquelles il avait renoncé il y a des années – sont maintenant de retour à son programme. Bien qu’il soit trop tôt pour savoir si cette approche thérapeutique est feasible sur la base d’un seul individual, les auteurs ont pour objectif de continuer à tester le traitement dans des essais cliniques formels.

« Les médicaments et les traitements chirurgicaux actuels contre la maladie de Parkinson visent à traiter les symptômes qui résultent de la perte de neurones dopaminergiques, mais notre stratégie tente d’aller moreover loin en remplaçant directement ces neurones », explique Kim.

« En tant que neurologue, mon objectif est de mettre des traitements de pointe à la disposition des people atteints de la maladie de Parkinson », explique Todd Herrington, MD, PhD, neurologue principal de l’étude à l’HGM et professional de Parkinson. « Il s’agit d’une première étape dans le développement de cette thérapie. Les clients atteints de la maladie de Parkinson doivent comprendre que cette thérapie n’est pas actuellement disponible et qu’il reste beaucoup de travail à faire pour prouver qu’il s’agit d’un traitement efficace. »

Bien qu’il y ait de l’optimisme quant à l’avenir des traitements de la maladie de Parkinson en raison de leur travail, Schweitzer déconseille de déclarer la victoire contre la maladie. « Ces résultats reflètent l’expérience d’un affected individual individuel et un essai clinique formel sera nécessaire pour déterminer si le traitement est efficace », explique Schweitzer.

Parce que le affected person avait contribué au financement de la recherche de l’équipe, l’équipe a longuement consulté le comité d’examen institutionnel de l’HGM pour discuter de la façon d’étudier ce travail de manière éthique. « En fin de compte, tout le monde voulait trouver une remedy qui protégeait les intérêts du affected person mais permettait au domaine de bénéficier des connaissances acquises grâce à son expérience », a déclaré le Dr Schweitzer.