Béatrice Garnier
Le mucus dans les voies respiratoires n’est pas aussi collant, l’inflammation dans les poumons est considérablement réduite : la trithérapie peut produire ces effets positifs et durables chez les individuals atteints de mucoviscidose (FK). Des chercheurs de la Charité — Universitätsmedizin Berlin et du Max Delbrück Center viennent tout juste de publier leurs découvertes dans le European Respiratory Journal.* D’après leurs recherches, cette forme de médicament améliore les symptômes de la mucoviscidose chez de nombreux people.
Il y a deux ans, un groupe de recherche dirigé par Charité a montré qu’une thérapie combinée impliquant trois médicaments – elexacaftor, tezacaftor et ivacaftor – est efficace chez une grande partie des patients atteints de fibrose kystique, une maladie héréditaire, ce qui signifie que le traitement améliore sensiblement à la fois Fonction pulmonaire et qualité de vie. Maintenant, l’équipe dirigée par le professeur Marcus Shopping mall, qui a été le chercheur principal dans les deux études, a étudié pour la première fois si cette forme de traitement est également utile à extended terme, c’est-à-dire sur une période de 12 mois ou in addition. Pour examiner cela, les chercheurs ont examiné de as well as près les expectorations, les sécrétions des voies respiratoires des sufferers. “Chez les people atteints de mucoviscidose, le mucus des voies respiratoires est très collant auto il ne contient pas assez d’eau et les mucines, les molécules qui forment le mucus, adhèrent trop en raison de leurs propriétés chimiques. Il en résulte un mucus épais et collant, qui obstrue les voies respiratoires, ce qui rend la respiration des sufferers moreover difficile et entraîne une infection bactérienne chronique et une inflammation des poumons », explique Shopping mall, directeur du département de médecine respiratoire pédiatrique, d’immunologie et de médecine de soins intensifs et du centre de fibrose kystique Christiane Herzog à Charité.
Dans la présente étude, les chercheurs montrent qu’une combinaison d’elexacaftor, de tezacaftor et d’ivacaftor entraîne des sécrétions respiratoires moins visqueuses et une diminution de l’inflammation et de l’infection bactérienne dans les poumons des clients atteints de mucoviscidose. “De additionally, les effets ont duré pendant toute la période d’étude d’un an. C’est vraiment critical car or truck les médicaments précédents ont provoqué un rebond de la cost bactérienne dans les voies respiratoires”, explique le Dr Simon Gräber, qui travaille également au Département de pneumologie pédiatrique. médecine, immunologie et médecine de soins intensifs à la Charité et a été l’un des co-responsables de l’étude. 79 adolescents et adultes atteints de mucoviscidose et de maladie pulmonaire chronique ont participé à l’essai.
Une étape majeure dans le traitement de la mucoviscidose, des recherches supplémentaires importantes
“Il s’agit d’une avancée majeure dans le traitement de la fibrose kystique”, a déclaré Mall. “En même temps, il serait prématuré de dire que les patients ont été normalisés, et encore moins guéris. Les changements pulmonaires chroniques survenant au cours de nombreuses années de vie avec la maladie ne peuvent malheureusement pas être inversés.” Cela signifie que les people atteints d’une maladie pulmonaire avancée devront toujours compter sur des traitements établis impliquant l’inhalation de médicaments antimuqueux, la prise d’antibiotiques et la thérapie physique.
“Nous prévoyons d’aller de l’avant avec nos recherches sur la façon de rendre les traitements qui traitent la fibrose kystique by using les défauts moléculaires qui causent la maladie – comme la triple combinaison de médicaments étudiée ici – encore furthermore efficaces. Cela comprend le début du traitement dans la petite enfance avec le objectif de prévenir les modifications pulmonaires chroniques dans la mesure du feasible », be aware Mall. “En dehors de cela, cette thérapie n’est actuellement pas disponible pour approximativement dix pour cent de nos individuals en raison de leurs ailments génétiques”, ajoute Gräber. “C’est pourquoi nous travaillons également d’arrache-pied sur la recherche impliquant de nouveaux traitements moléculaires afin de pouvoir traiter efficacement toutes les personnes atteintes de mucoviscidose.”
Les chercheurs travaillent également à faire progresser leur compréhension des défauts du mucus dans la fibrose kystique et à développer de nouveaux mucolytiques, des médicaments qui fluidifient et desserrent le mucus. Cette recherche pourrait également bénéficier aux sufferers atteints de maladies pulmonaires inflammatoires chroniques courantes telles que l’asthme et la MPOC.
Fibrose kystique
La mucoviscidose est l’une des maladies héréditaires mortelles les in addition répandues dans le monde. Jusqu’à 8 000 enfants, adolescents et adultes vivent aujourd’hui avec la maladie en Allemagne. Un déséquilibre dans le transportation du sel et de l’eau à travers les surfaces muqueuses du corps amène les personnes atteintes de mucoviscidose à produire des sécrétions épaisses et collantes qui endommagent des organes tels que les poumons, l’intestin et le pancréas. Cela entraîne une perte progressive de la fonction pulmonaire et un essoufflement, ce qui réduit encore considérablement l’espérance de vie malgré les progrès des traitements. Quelque 150 à 200 enfants naissent chaque année avec cette maladie unusual en Allemagne.
À propos de la trithérapie
Une combinaison de trois médicaments – l’elexacaftor, le tezacaftor et l’ivacaftor – est devenue disponible en Europe en août 2020. La thérapie améliore sensiblement la fonction pulmonaire et la qualité de vie des people atteints du défaut génétique le furthermore courant impliqué dans la mucoviscidose, le F508del. Cela signifie que le traitement est une solution pour près de 90 % des personnes atteintes de fibrose kystique. La thérapie combinée a été approuvée pour les enfants à partir de l’âge de six ans au début de 2022.
