Un saut révolutionnaire dans la thérapie génique pour le syndrome de Hunter
Oliver Chu, un garçon de trois ans atteint du syndrome de Hunter, devient le premier patient au monde à bénéficier d’une thérapie génique révolutionnaire. Cette avancée, jugée « extraordinaire » par ses médecins, pourrait stopper l’évolution d’une maladie dégénérative rare.
À l’origine, Oliver souffrait d’un manque crucial d’une enzyme essentielle, conduisant inexorablement à une détérioration de son état. Le traitement traditionnel consistait en une enzyme de substitution coûtant environ 300 000 livres par an, mais ne pouvait pas traverser la barrière hémato-encéphalique.
En décembre 2024, l’équipe médicale du Royal Manchester Children’s Hospital a tenté un pari risqué : prélever les cellules souches d’Oliver, insérer une version fonctionnelle du gène défaillant via un virus inoffensif, puis réinjecter ces cellules auto-modifiées pour rétablir l’enzyme manquante dans tout son corps.
De merveilleux progrès
En février 2025, Oliver a reçu environ 125 millions de ces cellules génétiquement corrigées en deux injections. Selon les médecins, « l’ambition est énorme : stopper la maladie dans sa progression ». Trois mois plus tard, des résultats impressionnants émergent : il marche mieux et interagit davantage avec son environnement. Sa mère témoigne : « Chaque fois que j’en parle, j’ai envie de pleurer tant c’est incroyable », signifiant ainsi la dimension émotive liée aux progrès réalisés.
L’espoir pour des millions de personnes
Les analyses effectuées en août 2025 apportent des confirmations rassurantes : selon le professeur Simon Jones qui co-dirige le traitement, Oliver produit désormais « des centaines de fois la quantité normale » de l’enzyme. Ce spécialiste précise néanmoins qu’il faudra deux années supplémentaires pour suivre les autres patients participant à cet essai avant d’affirmer à coup sûr le succès global du projet.
Ce parcours n’a cependant pas été sans embûches ; après quinze années de travail acharné consacré au développement du projet ayant fait face à un retrait financier en 2023, il a finalement trouvé refuge grâce à une aide financière significative apportée par LifeArc (2,5 millions de livres). Sam Barrell met aussi en lumière un défi majeur concernant l’accès aux traitements pour les maladies rares touchant près des 3,5 millions Britaniques – où encore 95% n’ont aucune solution disponible.
Les parents d’Oliver expriment leur gratitude et désirent ardemment que son frère Skyler puisse bénéficier également du même type de thérapie. Ricky Chu déclare : « On a l’impression qu’Oliver a eu une seconde naissance ». En effet si cette méthode se révèle efficiente sur un plus grand nombre comme prévu initialement qui sait quels futurs rayons d’espoir pourraient éclairer ceux également touchés par cette affection rare ? Pour Oliver ce chemin vers la guérison lui redonne goût à son enfance perdue depuis trop longtemps ; son père observe avec espoir que « l’avenir semble très lumineux ».
