Percée dans le traitement de la principale cause mondiale d'insuffisance rénale chez les enfants

Un traitement potentiel contre la principale cause mondiale d’insuffisance rénale chez les enfants nécessitant une dialyse a été découvert par une équipe internationale de scientifiques. L’avancée menée par l’Université de Bristol est publiée aujourd’hui en Méd.

La cause la as well as fréquente d’insuffisance rénale chez les enfants est due à des bactéries productrices de toxines qui pénètrent dans la circulation par l’intestin, provoquant une maladie appelée syndrome hémolytique et urémique (SHU). Il existe différents sorts de SHU, le as well as courant étant le syndrome hémolytique et urémique associé à la toxine Shiga (SHU-STEC). En tant que result in la plus fréquente de problèmes rénaux chez les personnes de tous âges, ils peuvent être particulièrement dévastateurs chez les jeunes enfants, nécessitant souvent une dialyse rénale, approximativement un enfant sur 20 développant une insuffisance rénale à vie ou en mourant.

Percée dans le traitement de la principale cause mondiale d’insuffisance rénale chez les enfants

Le SHU-STEC survient généralement après une an infection intestinale associée à une diarrhée sanglante. La raison exacte pour laquelle le rein est si sensible aux lésions dans le STEC-HUS reste jusqu’à présent incertaine. La recherche, financée par le Health-related Exploration Council et Kidney Study British isles et dirigée par des scientifiques de Bristol Renal, visait à identifier le mécanisme à la base du développement de la maladie.

À l’aide de modèles de laboratoire, l’équipe a découvert qu’une cellule spécifique du rein appelée podocyte – qui joue un rôle critical dans la fonction rénale – est ciblée par la toxine Shiga et « communique » ensuite avec les vaisseaux sanguins locaux, provoquant la formation de petits caillots sanguins. Ceci est dû à l’activation de la voie du « complément » et peut conduire à une éventuelle perte de la fonction rénale.

De manière critique, l’équipe a démontré dans des modèles murins et dans des cellules rénales humaines que le STEC-HUS peut être traité avec succès en inhibant la voie du complément au début du processus pathologique avec un médicament appelé Eculizumab.

Richard Coward, professeur de médecine rénale à l’Université de Bristol et néphrologue pédiatrique specialist à l’hôpital royal de Bristol pour enfants malades, et l’un des principaux auteurs de l’étude, a déclaré : « En tant que médecin spécialiste des reins chez les enfants, l’une des maladies les furthermore difficiles et les furthermore dévastatrices que nous traitons est Le SHU-STEC, qui provoque une insuffisance rénale et la mort chez certains enfants, est normalement causé par une bactérie qui pénètre dans la circulation via l’intestin et provoque une diarrhée sanglante.

« Nous avons maintenant découvert qu’une cellule du rein appelée podocyte est une cellule cible clé de la toxine Shiga et qu’elle peut être traitée si la voie du « complément » est bloquée dans le sang au début de la maladie. »

Le Dr Aisling McMahon, directeur exécutif de la recherche et des politiques chez Kidney Research British isles, a ajouté : « Cette recherche a non seulement montré exactement remark la toxine Shiga est able de cibler le rein et de causer des dommages aussi dévastateurs, mais elle a également découvert un moyen d’arrêter le SHU. dans son élan en utilisant un médicament déjà utilisé en clinique. C’est un autre great exemple de l’importance de la recherche dans l’identification de nouvelles solutions de traitement pour les people, et nous attendons avec impatience les prochaines étapes de ce projet.

L’équipe de recherche a démontré que l’utilisation précoce de l’éculizumab peut prévenir l’insuffisance rénale provoquée par la shigatoxine et que le médicament a un potentiel thérapeutique pour cette maladie dévastatrice qui peut entraîner une dialyse à vie, voire la mort, pour certains enfants.

Les prochaines étapes pour les chercheurs consisteront à comprendre la rapidité avec laquelle l’éculizumab doit être administré et à mener des essais furthermore précoces chez les enfants atteints de STEC-HUS.

L’équipe internationale comprenait des chercheurs de Bristol Renal à l’Université de Bristol Hôpital royal de Bristol pour enfants malades, Royaume-Uni Hôpital pour enfants malades de Toronto, Canada Institut MRC Harwell, Oxfordshire, Royaume-Uni Université de Manchester, Royaume-Uni École de médecine de l’Université de Cardiff, Royaume-Uni et des laboratoires Arkana en Arizona, États-Unis.