La Food and drug administration a approuvé vendredi les premiers traitements de thérapie génique contre la drépanocytose, mais cela coûtera des thousands and thousands de bucks aux sufferers.
L’une des thérapies approuvées, développée par Vertex Pharmaceuticals et appelée Casgevy, est la première du genre à utiliser l’outil d’édition génétique CRISPR, selon la Fda.
Emmanuelle Charpentier et Jennifer A. Doudna ont remporté le prix Nobel de chimie en 2020 pour leurs travaux de création de l’outil CRISPR.
La drépanocytose est une maladie sanguine héréditaire. Selon la clinique Mayo, cela affecte la forme des globules rouges qui transportent l’oxygène dans le corps. Les cellules sanguines mal formées causées par la maladie peuvent devenir rigides, ralentissant et bloquant la circulation sanguine.
La technologie CRISPR fonctionne en coupant l’ADN dans des zones ciblées et en supprimant, ajoutant ou remplaçant l’ADN là où il a été coupé, indique la Food and drug administration. Dans le traitement Casgevy, des cellules souches sanguines modifiées sont transplantées chez le affected individual, où elles se multiplient dans la moelle osseuse et augmentent la generation d’hémoglobine fœtale, ce qui empêche la falciformation des globules rouges, selon l’agence.
Vertex et CRISPR Therapeutics ont déclaré dans un communiqué qu’environ 16 000 clients drépanocytaires âgés de in addition de 12 ans pourraient être éligibles à la thérapie, qui offre un « potentiel de guérison fonctionnelle de leur maladie ».
Cette thérapie, cependant, pourrait coûter additionally de 2,2 tens of millions de pounds à un seul patient, sans compter le coût des soins associés, comme un séjour à l’hôpital ou une chimiothérapie, selon un dossier déposé auprès de la SEC.
Rabi Hanna, hématologue-oncologue pédiatrique à la Cleveland Clinic qui a auparavant siégé au conseil consultatif de Vertex, a déclaré à NBC que la thérapie pourrait être « un égaliseur » pour les personnes atteintes de drépanocytose. De nombreuses personnes atteintes de la maladie sont incapables de travailler.
« Nous devons vraiment nous assurer qu’il est obtainable », a-t-il déclaré à NBC.
Le deuxième traitement approuvé par la Fda vendredi s’appelle Lyfgenia. Lyfgenia modifie les cellules souches sanguines d’un affected individual et les transplante, mais ajoute à la spot de l’hémoglobine normale non infectée par la maladie aux cellules afin qu’elles présentent un risque moindre de falciformation, selon la Food and drug administration.
Lyfgenia coûtera encore moreover cher, soit 3,1 tens of millions de dollars, a déclaré bluebird bio, la société de biotechnologie qui a développé le traitement, dans un communiqué de presse.
